基因疗法矫正遗传疾病 治疗效果令人鼓舞

科学家修改受损的基因可以治疗疾病。

日前，来自意大利米兰的研究人员表示，他们利用基因疗法治愈了患有异染性脑白质营养不良的儿童，让他们过上了正常的生活。这项研究已经在《科学》杂志上发表。

据外国媒体7月12日报道，这些研究人员来自米兰的圣•拉法埃莱研究所，他们主要是通过基因改造病毒来修改患者体内被破坏的基因。参与临床试验的3名儿童均有异染性脑白质营养不良的家族病史，结果3人的治疗效果显著，目前身体状况良好。

 “这几个孩子都有了正常的生活，也开始去幼儿园上学了，这对我们来说很开心，”参与研究的亚历山德拉•比菲医生说。

科研人员通过基因改造的病毒帮助患者治疗疾病。他们先从患者体内抽取骨髓干细胞，然后让含有正确遗传指令的病毒“感染”这些细胞，修补受损的基因，再将细胞放回到患者的体内。当然，这要在患者的大脑受到侵蚀之前进行。