6月3日,记者从成都高新区获悉,由成都先导药物开发有限公司(以下简称“成都先导”)主导的“DNA编码小分子化合物库合成与先导化合物筛选创新平台”已完成5000万个DNA编码小分子化合物的合成,实现新突破;到今年底,将完成3亿个DNA编码化合物的合成和20个生物靶标的筛选。
据成都先导药物开发有限公司董事长、项目负责人李进博士介绍,任何一家制药公司要对症“制药”,第一个环节就是要针对引起病变的基因及其相应的蛋白,找出药物“种子”——先导化合物。而化合物数量越大,在筛选过程中发现新的先导化合物概率就越大。
据成都先导估计,到2015年底,该公司将完成10亿个DNA编码化合物的合成,完成70个生物靶标的筛选。这意味着,未来3到5年内,成都高新区将拥有世界级的先导化合物研发平台和研发中心。
国际上大的制药公司都有自己化合物库和先导化合物筛选平台,但采用DNA编码化合物合成技术与相应的筛选方法的公司,目前国际上主要有三家。其中,全球最大的制药集团葛兰素史克(GSK)通过收购获得此项技术,但其并不对外提供服务。
“因此实际上,全球只有两家具有规模的公司利用此类技术为制药企业提供专业的先导化合物筛选服务,而我们就是其中之一,也是国内唯一一家”,李进说。
李进称,当前生物医药产业的成本压力主要集中在创新研发环节,尤其是化学药物。按照传统对先导化合物的筛选模式,要获得一个成为新药的先导化合物,平均投入需2.6亿美元(包括研发失败产生的沉没成本)。而成都先导所采用的技术,大幅降低了成本。
“我们平台所采用化合物库中的每一个小分子都有DNA编码”,李进解释,与传统非编码筛选化合物库相比,利用其核心技术——“DNA编码化合物库合成及筛选技术”为制药企业提供药物先导小分子化合物,数量从几百万增加到几十亿,将大大提高筛选到先导化合物的可能性和准确性,但同时,建库和筛选时间及成本与传统方法相比都有大幅减少。
“在这个一直被跨国大公司占据的领域,我们的技术将为一直处于制药产业链底层的中国药企找到了一条通往产业链高端的快速通道,实现中国药企的研发梦。”李进表示。(记者 李渝 彭超)